La Neuromielitis Óptica (NMO) es una enfermedad autoinmune e inflamatoria del sistema nervioso central, que afecta nervio óptico y médula espinal, y se caracteriza por recaídas frecuentes lo que le confiere mal pronóstico. Dos terceras partes está asociada con anticuerpos contra aquaporina-4, facilitando el uso de anticuerpos monoclonales.
Se realizó un estudio clínico controlado con 143 sujetos con NMO positivos aquaporina-4 para recibir eculizumab IV (900mg x semana x 4 semanas, seguido de 1,200 mg cada 2 semanas hasta la recaída vs placebo. De forma global, 3% de los pacientes (3/96) tratados con eculizumab presentaron recaídas vs 43% del grupo placebo (20/47) mostrando una reducción de riesgo de recaídas del 94% y un Número Necesario a Tratar de 2.5 a favor de eculizumab. La frecuencia anualizada de recaídas fue de 0.02 en el grupo de eculizumab vs 0.12 en el grupo placebo.
El estudio concluye que el anticuerpo monoclonal humanizado vs sistema inmune (eculizumab) reduce de forma importante el el número de recaídas y la frecuencia anualizada de las mismas.